Bambin Gesù, trapianto simultaneo di midollo: salvi due gemellini di 12 mesi

Si tratta di un trapianto di cellule midollari simultaneo con un donatore unico, non consanguineo per due piccoli pazienti affetti da una malattia rara ereditaria

Intervento eccezionale ben riuscito all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Si tratta di un trapianto di cellule midollari simultaneo con un donatore unico, non consanguineo per due piccoli pazienti, due gemellini di Bari di appena 12 mesi, affetti da una malattia rara ereditaria, che ha il nome di Linfoistiocitosi Emofagocitica familiare (Lef).

Il doppio intervento è stato eseguito all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù dal prof. Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia. I due gemellini omozigoti sono stati dimessi dopo alcune settimane di ricovero presso il Bambino Gesù in ottime condizioni e con un completo attecchimento delle cellule del donatore. Questo dato permette di considerare la patologia genetica definitivamente curata.

Il trapianto dei due gemellini, dimessi da poche settimane, ha avuto corso nel mese di febbraio da un donatore reperito sul Registro statunitense, che rappresenta il più vasto dei Registri dei donatori non consanguinei. E’ assolutamente eccezionale l’eventualità che uno stesso donatore sia impiegato per trattare due pazienti, per di più simultaneamente, come è avvenuto con successo a Roma.

La Linfoistiocitosi Emofagocitica familiare è una rara malattia genetica che se non viene curata porta alla morte nei primi mesi di vita. I bambini che nascono con questa patologia ereditaria (entrambi i genitori sono portatori sani del gene responsabile della malattia, e un figlio su 4 nasce ammalato) sviluppano, solitamente entro i primi mesi dal trapianto, una condizione di attivazione/proliferazione incontrollata delle cellule macrofagiche, un tipo particolare di globuli bianchi deputato alla difesa contro agenti esterni.

La patologia colpisce circa 1 nuovo nato su 50.000 (quindi il numero di nuovi casi attesi in Italia è stimabile attorno ad una decina) ed è frequentemente scatenata da un'infezione virale. Nella maggior parte dei casi, i primi segni della malattia comprendono febbre elevata senza causa apparente, irritabilità, malessere generale, ingrossamento di fegato e milza. Già nel momento della comparsa dei primi sintomi oppure in seguito possono manifestarsi anomalie neurologiche, come irritabilità, rigidità del collo, ipotonia o ipertonia, convulsioni, paralisi dei nervi cranici, e anche coma. Altre manifestazioni possono comprendere citopenia (riduzione delle cellule del sangue) e disturbi della funzione del fegato.

L'unica cura risolutiva per la malattia è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, preceduto da chemioterapia e immunoterapia per il controllo dell'attivazione macrofagica e per stabilizzare la situazione clinica.

Esistono oggi, nel mondo, quasi 20 milioni di donatori che volontariamente e gratuitamente mettono a disposizione le loro cellule per chiunque, adulto o bambino, abbia bisogno del trapianto. Il Registro Italiano dei donatori comprende circa 400.000 volontari e si colloca come il quarto Registro al mondo per numerosità.

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Il Bambino Gesù, oltre a confermare la sua vocazione per la diagnosi e terapia delle malattie rare, è l’Ospedale pediatrico italiano dove si effettuano più trapianti di midollo. Nel 2012 ne sono stati eseguiti 138 su un totale di 591 trapianti pediatrici registrati in Italia (23%). Di questi 138 trapianti, 109 provengono da donatore o reperito all’interno della famiglia o nei registri internazionali dei donatori di cellule staminali; questo numero corrisponde al 28% del totale dei trapianti allogenici effettuati in Italia nello scorso, in totale 390.

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