Leucemia mieloide acuta, sperimentazione di una nuova terapia al Bambino Gesù

L’Ospedale Bambino Gesù ha avviato la sperimentazione di una nuova terapia con cellule geneticamente modificate per le forme recidivate e resistenti alle cure convenzionali per combattere la leucemia mieloide acuta.

Quella dell’ospedale romano è la prima sperimentazione clinica europea della terapia con cellule CAR-Natural Killer e dello sviluppo di nuove metodiche diagnostiche per la leucemia mieloide acuta (LMA), un tumore del sangue molto aggressivo che colpisce circa 70 bambini all’anno in Italia, una malattia ancora non del tutto caratterizzata dal punto di vista genetico e molecolare. 

Il progetto di ricerca è reso possibile grazie ai ricercatori di “PALM” (Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin), la nuova Rete nazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico coordinata dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e sostenuta con oltre 3 milioni di euro da Fondazione Umberto Veronesi. La Rete contribuirà a ottimizzare il trattamento dei bambini italiani con diagnosi di LMA e dei pazienti pediatrici dei Paesi Europei che adottano il protocollo internazionale per la cura di questa malattia ematologica rara. Il progetto di ricerca e sviluppo di terapie innovative per la LMA avrà una durata di 5 anni (il trial partirà alla fine del 2023) e coinvolgerà l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù come Centro di riferimento, il Laboratorio di diagnostica centralizzata della Clinica Oncoematologica di Padova, il Dipartimento di oncologia sperimentale dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano e il Department of Leukaemia dell’MD Anderson Cancer Center (Houston, USA) come Centri collaboranti e contributivi allo svolgersi del progetto. Nello specifico i ricercatori del network si dedicheranno: all’identificazione di nuove alterazioni molecolari predittive di outcome; alla scoperta dei meccanismi responsabili della resistenza alle cure o delle ricadute di malattia e alla messa in atto di sperimentazioni cliniche basate sull’uso delle cellule CAR- Natural Killer per i pazienti con LMA recidiva e/o refrattaria.

"L'obiettivo di questa piattaforma di ricerca è quello di massimizzare le probabilità di guarigione e migliorare la qualità di vita dei bambini che si ammalano di  leucemia mieloide acuta" sottolinea Paolo Veronesi, Presidente di Fondazione Umberto Veronesi, Professore Ordinario in Chirurgia Generale presso l’Università degli Studi di Milano, Direttore del Programma di Senologia e Direttore della Divisione di Senologia Chirurgica dell’Istituto Europeo di Oncologia.

La nuova terapia 

Nella nuova terapia genica progettata al Bambino Gesù per questo tumore, è stata utilizzata una popolazione di cellule difensive dell’organismo diversa dai linfociti T: si tratta delle cellule Natural Killer (NK) allogeniche (cioè prelevate da un donatore sano), poi riprogrammate geneticamente per esprimere sulla propria superficie il CAR (Chimeric Antigen Receptor), molecola che intercetta il bersaglio tumorale e consente la distruzione delle cellule malate. Il ricorso alle cellule NK ingegnerizzate nella costruzione dell’immunoterapia contro la LMA, le NK non danno luogo a reazioni immunitarie. Per queste caratteristiche le NK di un donatore possono essere impiegate per il trattamento di persone diverse. Inoltre, da un singolo prelievo di cellule tramite aferesi è possibile generare un numero di cellule CAR sufficiente per curare molti pazienti (almeno un centinaio): una vera e propria “banca” di cellule CAR-NK immediatamente disponibili per l’infusione. 

I commenti

Per Chiara Tonelli, Presidente del Comitato Scientifico di Fondazione Umberto Veronesi, Professore Emerito di Genetica presso l’Università degli Studi di Milano e Presidente Federazione Italiana Scienze della Vita (FISV), l'attività di ricerca portata avanti dalla Rete non solo permetterà di aumentare le percentuali di guarigione dei piccoli pazienti ma anche i pazienti adulti. 

Entusiasta Franco Locatelli, Professore Ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del sacro Cuore e Responsabile dell’Area di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Secondo il professore la "collaborazione tra AIEOP e Fondazione Veronesi rappresenta un modello prototipale di come virtuose sinergie d’interazione tra mondo scientifico ed Enti che hanno l’obiettivo di supportare la ricerca biomedica possano tradursi in iniziative di straordinaria rilevanza per la cura di malattie oncologiche e, in questa prospettiva, tutti noi ricercatori coinvolti profonderemo le nostre migliori energie per onorare l’investimento fiduciario messo in atto dalla Fondazione Veronesi”. 

“La ricerca scientifica è la base, il cuore della medicina. Una sfida continua che va sostenuta e potenziata" dichiara Mariella Enoc, Presidente del Bambino Gesù - "Grazie all’impegno della Fondazione Umberto Veronesi e al lavoro dei tanti ricercatori che mettono il loro sapere al servizio della scienza, oggi siamo più vicini alla definizione di trattamenti efficaci per i bambini malati di tumore, a cure innovative che aprono nuove possibilità per il loro futuro”.