Sanità, nasce a Roma il primo centro di ricerca pediatrico sulle malattie neuromuscolari

Nasce a Roma il primo istituto di ricerca clinica italiano che lavora in ambito pediatrico sulle malattie neuromuscolari, patologie altamente invalidanti, come l’atrofia muscolare spinale (Sma) e le distrofie muscolari, con un grave impatto sociale, caratterizzate da lunghi e complessi percorsi di cura e assistenziali, per le quali la ricerca è impegnata a più livelli nell’individuare strategie terapeutiche. Il NINeR (NeMo Institute of Neuromuscular Research) è stato inaugurato oggi dal Centro Clinico NeMO e dalla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. Tra gli interventi, presentati dalla giornalista e conduttrice televisiva Benedetta Rinaldi, anche quello del direttore generale della fondazione Gemelli, Marco Elefanti. 

"Nel nostro Paese chi è malato ha deciso di assumersi una responsabilità: sostenere chi fa ricerca e vuole trovare una cura. Questa è un'alleanza fondamentale per il nostro Paese e per tutti noi. Possiamo cambiare la storia delle malattie", ha detto Alberto Fontana, presidente dei centri clinici Nemo, NEuroMuscular Omnicentre. Il professor Giovanni Scambia, direttore scientifico della Fondazione, ha aggiunto "Siamo tutti grati al Nemo e a coloro che ci lavorano perché hanno dato a questo ospedale una spinta in avanti enorme. Fare ricerca oggi significa tante cose, investire risorse, creare ricercatori, sperimentare sui pazienti, confrontarsi a livello internazionale. La ricerca è la base della cura, tuttavia, quello che non dobbiamo dimenticare è il fine ultimo: i nostri pazienti. Se non si ha affetto nei loro confronti non si fa ricerca bene". 

Il professor Eugenio Mercuri, direttore scientifico del Niner ha parlato invece dei progressi fatti, "in questo momento abbiamo alcune sperimentazioni completate, con farmaci già disponibili per il mercato, mentre altri farmaci stanno per essere messi in commercio. Abbiamo dovuto inventarci la metodologia della sperimentazione perché percorrevamo strade completamente nuove. La nostra scommessa è che il nostro gruppo clinico diventi sempre più capace di fornire un'assistenza di alto livello alle famiglie e, al tempo stesso, essere una struttura di ricerca che possa accogliere le nuove esigenze di sperimentazione nel rispetto dei migliori standard scientifici internazionali". 

Presenti anche le associazioni dei familiari dei pazienti. A parlare è stata Anita Pallara: "Posso dire con orgoglio che Niner è veramente una realtà bellissima. Noi stiamo vivendo una vera e propria rivoluzione. Io ho 30 anni e in teoria non avrei dovuto superare i due anni di vita. Oggi i bambini che hanno questa malattia, grazie alla ricerca possono avere una prospettiva completamente differente". 

Con oltre 20 sperimentazioni cliniche per patologie neuromuscolari già attive, principalmente  per la Distrofia Muscolare di Duchenne e per l’Atrofia Muscolare Spinale, il NINeR amplifica la possibilità di far parte di network scientifici a livello nazionale e internazionale, offrendo una struttura in grado di recepire studi con strategie terapeutiche di ampio raggio, compresi studi di fase I e le nuove terapie genetiche che necessitano di infrastrutture adeguate. 

 Sottolinea Marco Elefanti, Direttore Generale Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS : “La nostra Fondazione ha la persona al centro del suo impegno clinico e di ricerca nel rispetto integrale della sua dignità, dei suoi bisogni e delle sue speranze, garantendo il massimo di efficacia, appropriatezza, efficienza e innovazione nell’assistenza. È per questo che, insieme al Centro Clinico NeMO, siamo fieri di vedere la nascita di una realtà così importante, che siamo certi contribuirà a cambiare in meglio la qualità di vita di migliaia di bambini e ragazzi che convivono con patologie neuromuscolari e  delle loro famiglie”.

La creazione e l’avvio delle attività del NINeR sono possibili grazie al sostegno e alla sinergia delle maggiori Associazioni di genitori con bambini affetti da patologia neuromuscolare e di quelle impegnate in ambito sociosanitario, che hanno creduto nel valore e nell’importanza del progetto: Associazione Famiglie SMA Onlus - Genitori per la ricerca sull’Atrofia Muscolare Spinale, UILDM Onlus - Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare, ASAMSI - Associazione per lo Studio delle Atrofie Muscolari Spinali Infantili, Wamba Onlus.